Препарат от миодистрофии Дюшенна испытывают на пациентах

Фото: Numstocker/Shutterstock.com
21173
9

Мышечная дистрофия Дюшенна – серьезное генетическое заболевание, которое вызвано мутацией в гене дистрофина. Болезнь поражает главным образом мальчиков и встречается 1 одного ребенка из 5000.

Заболевание характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью: первые симптомы появляются примерно в 3 года. Постепенно дети теряют возможность самостоятельно передвигаться и обслуживать себя. Болезнь затрагивает и дыхательные мышцы, что в конечном счете приводит к смерти в достаточно молодом возрасте.

Несмотря на то, что в последние годы начали появляться лекарства, предназначенные для лечения таких пациентов, помогают такие препараты далеко не всем, а лишь ограниченной группе группе больных, несущих определенные мутации в геноме. Единственным лекарством, одобренным FDA, сейчас является этеплирсен. Другой препарат для пациентов, страдающих этим заболеванием, является аталурен – он разрешен для использования в Европе.

На днях фармацевтическая компания Pfizer объявила о начале очередной фазы клинических испытаний препарата PF-06939926. Он представляет собой аденовирусный капсид, внутри которого содержится укороченная версия гена человеческого дистрофина – именно он поврежден у пациентов с миодистрофией Дюшенна. Разработчики препарата надеются, что части гена, которая будет вводиться в организм пациента, хватит для корректировки наследственного дефекта, вызывающего болезнь.

Создатели лекарства надеются, что препарат замедлит прогрессирование мышечной слабости и других проявлений заболевания. Первая доза лекарства уже введена первому пациенту, а всего предполагается, что в испытаниях примут участие 12 человек. О результатах станет известно в первой половине 2019 года.

Оценка: 1Оценка: 2Оценка: 3Оценка: 4Оценка: 5
(8 оценок, среднее: 4,25 из 5)
Загрузка...

Нашли опечатку? Выделите фрагмент текста и нажмите Ctrl+Enter.

  • Тофик

    Здравствуйте однокласник моей дочери болен Мышечной дистрофией Дюшенна какие препараты и где можно приобрести их?

    13.10.2018 в 10:20
  • Эдуард

    Здравствуйте как можно купить этот препарат??

    17.10.2018 в 20:18
  • Inabat

    Разве это не излечимо? Как так ? Как же это что в наше время медицина развита на все 100%? Нет надежды на изличение ????

    04.12.2018 в 22:00
  • Гайдар

    Здравствуйте.
    Никто ещё не знает как проходить испытания нового препарата?
    Написана же в первый половине 2019 года будет известно результаты.

    28.02.2019 в 20:34
  • Ильдар

    Где узнать можно как прошли испытания

    04.03.2019 в 21:45
  • Директор

    Просьба сообщите о результатах испытании лекарств, где и как можно будет приобрести.

    07.03.2019 в 07:48
  • Гейдар

    Просьба сообщите о новости про лечение миопатия дюшен,пожалуйста

    29.03.2019 в 00:30
  • Гейдар

    Дай Бог в мире не родились малышы с миопатия дюшеном))))))))

    29.03.2019 в 00:33
  • Евгения

    Добрый день! У нас миопатия Дюшена. Где можно подробнее узнать о лекарстве и какие новости по тестированию лекарства?
    Буду благодарна за ответ!

    04.04.2019 в 11:41

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

3000

Сообщить об опечатке

Текст, который будет отправлен нашим редакторам: